Mejores fármacos contra las enfermedades genéticas

Por Calef Sánchez
Artículo de divulgación científica

Algunos tipos de cáncer y enfermedades autoinmunes están catalogados como enfermedades genéticas y sabemos que éstas son causadas por uno o más genes que han sido “desprogramados”, es decir, que no funcionan adecuadamente y que, como consecuencia, el organismo deja de funcionar correctamente.

Aunque actualmente existen tratamientos para estos padecimientos, su costo suele ser muy elevado. Por ejemplo, el fármaco para tratar la enfermedad granulomatosa crónica (EGC), que es un trastorno hereditario en el que algunas células del sistema inmunitario no funcionan, y que provoca infecciones repetidas y graves, tiene un costo superior al millón de pesos.

En muchas de las enfermedades genéticas los principios activos (moléculas) de los fármacos que van a actuar en el cuerpo para disminuirla o erradicarla tienen un tamaño muy pequeño. Esto implica que cuando el fármaco es ingerido, el tiempo que los principios activos permanecen dentro del torrente sanguíneo antes de ser excretados a través de la orina, es muy corto.

A este tiempo se le denomina tiempo de residencia, y cuando es demasiado corto, la eficiencia del fármaco se ve comprometida o es baja debido a que el principio activo no llega en la cantidad suficiente al lugar en donde radica el problema.

Ante esta situación, el Grupo de Investigación con Enfoque Estratégico (GIEE) en Bioingeniería y Medicina Regenerativa, en colaboración estrecha con el GIEE Omics Translacional, están desarrollando estrategias que harán posible obtener fármacos más económicos y efectivos en el tratamiento de las enfermedades genéticas.

Para lograr lo anterior se emplean 3 enfoques principales:

1. Modificar el principio activo para mejorar las características per se.
2. Diseñar procesos de separación altamente eficientes.
3. Añadir etiquetas de destino final (órgano, tejido o célula objetivo), como se muestra
   en la siguiente imagen:

Como se mencionó anteriormente, el tamaño del principio activo de un fármaco afecta su eficiencia. Por tanto y para superar este problema, los investigadores de este proyecto desarrollan principios activos unidos a moléculas compatibles con el cuerpo humano. Estas moléculas son biopolímeros que sirven como soporte o esqueleto con formas, tamaños y flexibilidades definidas, a los que se unen o sujetan los principios activos de los nuevos fármacos.

Cabe mencionar que el uso de biopolímeros para este propósito no es nuevo, e incluso ya se encuentran disponibles en el mercado algunos fármacos con esta modificación, sin embargo, existen una gran cantidad de biopolímeros que aún no han sido utilizados y que poseen características estructurales que prometen no generar efectos secundarios cómo alergias, por ejemplo, y que pueden unirse a los principios activos con mayor facilidad.

Es aquí donde el primer enfoque de estos grupos de investigación tiene lugar, al utilizar biopolímeros innovadores para los principios activos de nuevos fármacos que requieran la mínima cantidad de pasos posibles en su desarrollo, disminuyendo así el coste de producción.

El segundo enfoque se basa en el diseño de procesos de separación eficientes y económicos que logren la escisión de los principios activos modificados de cualquier agente contaminante, generando con ello la superioridad en la calidad del producto final (fármaco).

Finalmente, se están diseñando marcadores biológicos o etiquetas para dirigir los nuevos fármacos específicamente al órgano, tejido o células donde radica el problema (por ejemplo, el corazón, pulmones, hígado, etc.). de esta forma es posible que el principio activo sea mejor aprovechado, lo que permitirá usar menores dosis y acotar el tiempo de administración.

En una etapa inicial se están empleando estos tres enfoques en el desarrollo de fármacos más eficientes y económicos para el tratamiento específico de dos enfermedades genéticas:

• La Leucemia Linfoblástica Aguda (LLA), que es el tipo de cáncer más común en niños, en el que la médula ósea produce demasiados linfocitos (un tipo de glóbulo blanco) inmaduros los cuales no pueden defender al cuerpo de infecciones.
• La Inmunodeficiencia Combinada Severa (SCID), conocida también como el síndrome del “niño en la burbuja”, en donde los pacientes tienen un sistema inmunológico deprimido o carecen totalmente de él.

Con estos proyectos los investigadores del Tec de Monterrey reafirmamos el compromiso por generar investigación científica basada en tecnologías innovadoras internacionalmente, pero, sobre todo, con una visión humanística y de compromiso social.

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Autor: Calef Sánchez-Trasviña, Maestro en Ciencias en Biotecnología egresado de la Escuela de Ingeniería y Ciencias del Tecnológico de Monterrey. Actualmente cursa el Doctorado en Biotecnología en la misma institución. csanchez.t@itesm.mx

Asesoramiento:
Dr. Marco A. Rito-Palomares, Director de Investigación Nacional Tec Salud y líder del GIEE en Bioingeniería y Medicina Regenerativa. Miembro del Sistema Nacional de Investigadores (Nivel 3). mrito@tec.mx

Dra. Karla P. Mayolo-Deloisa, Profesora-investigadora del Centro de Biotecnología-FEMSA de la Escuela de Ingeniería y Ciencias del Tecnológico de Monterrey. Forma parte del GIEE Omics Translacional. Miembro del Sistema Nacional de Investigadores (Nivel 1). kmayolo@tec.mx

Para saber más:
–  http://prepsymposium.org/documents/PREP2018ONLINEFINALPROGRAM2018-07-07_002.pdf (página 27)

– https://esbes2018.org/Programme/_/2018-09-04%20-%20ESBES%20-%20Book%20of%20Abstracts.pdf (página 377)